EXPLORADOR INTRACELULAR

La cura del Sida puede ser clave en el tratamiento contra una enfermedad rara

La cura del VIH podría tener en su defecto genético el tratamiento para una enfermedad rara. (Foto: tumblr)
La cura del VIH podría tener en su defecto genético el tratamiento para una enfermedad rara. (Foto: tumblr)
Se trata del segundo defecto genético descrito en la literatura mundial y representa un modelo sobre el que estudiar tanto la enfermedad muscular como comprender la infección por el VIH.
La cura del VIH podría tener en su defecto genético el tratamiento para una enfermedad rara. Investigadores del Centro Nacional de Microbiología del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) caracterizaron un defecto genético que origina una enfermedad muscular rara confiere resistencia a la infección por el VIH.

Se trata del segundo defecto genético descrito en la literatura mundial que protege frente al VIH y representa un modelo sobre el que estudiar tanto la enfermedad muscular como comprender la infección por el VIH y en concreto su entrada en el núcleo.

La clave está en una proteína, la transportina 3, por lo que los expertos están tratando de determinar cómo produce la enfermedad muscular y desarrollar métodos diagnósticos rápidos y abordajes para su tratamiento.

Para ello, explica José Alcami, coordinador del grupo, van a utilizar el VIH como una herramienta, un explorador intracelular que nos permitirá identificar fármacos útiles para el tratamiento de esta enfermedad rara.

"En los modelos que estamos desarrollando y en las células de los pacientes con afectación muscular, si conseguimos que un fármaco permita infectar al VIH querrá decir que hemos ‘reparado’ la transportina 3. Así, todo lo que sabemos sobre el VIH (que es mucho) nos ayudará a curar esta enfermedad", explicaron. 

Asimismo, añade el expertos que "se buscarán fármacos que hagan lo contrario, que alteren la transportina 3 igual que ocurre en los pacientes de esta enfermedad rara, pero sin provocar una enfermedad muscular, porque si conseguimos esto bloquearemos la infección por el VIH".

La idea principal viene del trabajo liderado por Juan Jesús Vílchez, del Hospital La Fe de Valencia, que descubrió que una mutación de la proteína transportina 3, presente en un gen responsable de una distrofia muscular, actúa como un mecanismo de defensa natural contra el virus del sida, ya que impide que el VIH se reproduzca.
 
La distrofia muscular de cinturas LGMD-1F afecta ya a 8 generaciones de una única familia, que actualmente viven en el levante español y en Italia. Son muy pocos pacientes, entre 100 y 200 afectados, pero albergan una de las claves que puede permitir tratar a un grupo de enfermos mucho mayor, los enfermos de sida.

El nuevo proyecto reúne la investigación sobre dos enfermedades: la miopatía de cinturas LGMD-1F y el SIDA. "Estas dos enfermedades tan distintas tienen un nexo común y esa relación es lo que hace de este proyecto algo único", señaló Alcami.


- Ver en El riesgo de muerte por cáncer es mayor cuánto más joven es el afectado

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