EL MATERIAL DAÑADO

La terapia génica, el primer paso para tratar la enfermedad renal crónica

El primer paso para la terapia génica en la insuficiencia renal. (Foto: Phong Nguyen / Pexels)
El primer paso para la terapia génica en la insuficiencia renal. (Foto: Phong Nguyen / Pexels)
La terapia génica podría ser una vía para la transmisión de genes que revirtieran o ralentizaran el daño celular que provoca la enfermedad renal crónica.
La idea de utilizar virus como vectores para transportar material genético a las células y corregir una deficiencia o anomalía genética, por ejemplo, una mutación, causante de una enfermedad no es, ni mucho menos, nueva.

De hecho, el empleo de esta terapia génica, que cuenta ya con casi medio siglo de edad, es cada vez más común en la práctica clínica y se espera que posibilite la curación de múltiples patologías. Sin embargo, parece que hay enfermedades que no son susceptibles de ser tratadas con esta  manipulación genética. 

Es el caso, muy especialmente, de la enfermedad renal crónica, considerada una auténtica pandemia global al afectar a un 10% de la población mundial. Y es que no hay manera de que los virus lleven el material genético corrector hasta las células renales.

Y es que investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis (EE.UU.) encontraron el primer vector viral capaz de hacerlo, abriendo así la puerta, por fin, al desarrollo de terapias génicas frente a esta devastadora enfermedad.

"La enfermedad renal crónica supone un problema enorme que no para de crecer. Además, y desgraciadamente, no se han desarrollado fármacos más efectivos frente a esta enfermedad con el paso de los años. Una realidad que ha conllevado que hayamos dirigido nuestro trabajo hacia la terapia génica", indicó Benjamin D. Humphreys, director de esta investigación.

La enfermedad renal crónica es una patología caracterizada por la incapacidad del riñón de filtrar los deshechos del organismo. Una enfermedad estrechamente ligada a la diabetes y a la hipertensión arterial y para la que no existe cura. Además, tampoco se asocia a ningún síntoma específico, por lo que la gran mayoría de los pacientes desconoce que la padecen hasta que ya es demasiado tarde y los riñones se encuentran irreversiblemente dañados.

O lo que es lo mismo, a diálisis o trasplante renal. Y en este contexto, ¿cuál es el número de afectados por enfermedad renal, en mayor o menor grado, en nuestro país? Pues ni más ni menos que seis millones, de los que 600.000 presentan un estadio avanzado y 50.000 necesitan tratamiento renal sustitutivo.

"La terapia génica podría ser una vía para la transmisión de genes que revirtieran o ralentizaran el daño celular que provoca la enfermedad renal crónica", indicaron los autores. Pero para ello, primero hay que encontrar un vector viral capaz de llegar hasta las células renales.

"Una gran parte de la razón por la que hemos logrado tan pocos avances en el tratamiento de la enfermedad renal es la complejidad del riñón. Así que no podemos comprender totalmente el proceso de la enfermedad. Sin embargo, los científicos están haciendo progresos, por lo que soy optimista", indicó Benjamin Humphreys.

Los vectores que se suelen emplear para el transporte de material genético en las terapias génicas son los virus adeno-asociados (AAV), muy similares al virus que ocasiona los resfriados y totalmente inocuos para los seres humanos. Así que lo que hicieron los autores fue evaluar seis AAV en un modelo animal y en organoides renales obtenidos a partir de células madre humanas.

Y lo que vieron es que uno de los AVV sintéticos, creado por los mismos autores y denominado Anc80, era eficaz a la hora de transportar material genético a dos de los tipos de células que contribuyen a la enfermedad renal crónica. Es más; según los resultados, parece que este Anc80 también podría ser utilizado en la terapia génica para la fibrosis renal.

"Una cosa interesante de los virus adeno-asociados es que persisten en el organismo durante muchos meses, ofreciendo así una oportunidad potencial a la terapia génica de llevar a cabo su trabajo. La enfermedad renal crónica es una patología de progresión lenta, por lo que esto supone una ventaja. Creemos que, en un futuro, los pacientes podrían requerir solo un par de inyecciones al año para su tratamiento. La innovación en el tratamiento del riñón ha sido tan escasa… Creo que este es un avance muy positivo", señaló.


 

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